Jäsenesittely: Faron Pharmaceuticals – suomalainen innovaatio immunoterapian eturintamassa

Faron Pharmaceuticals on Turusta ponnistava kliinisen vaiheen lääkeyritys, joka kehittää uuden sukupolven immunoterapioita vaikeiden syöpien hoitoon. Yritys perustettiin vuonna 2007 Turun yliopiston immunologisen perustutkimuksen pohjalta, jossa tunnistettiin Clever-1-reseptori – uusi, aiemmin hyödyntämätön lääkekohde immuunijärjestelmässä. Tätä kohdetta vasten kehitetty bexmarilimab on Faronin johtava lääkeaihio.

Immunoterapia on syövänhoidon muoto, jossa potilaan oma immuunijärjestelmä aktivoidaan tunnistamaan ja tuhoamaan syöpäsoluja. Toisin kuin esimerkiksi perinteinen syotstaattihoito, immuno-terapia ei perustu solumyrkkyihin, vaan elimistön omiin puolustusmekanismeihin. Tavoitteena on ohjata immuuni-järjestelmä toimimaan tehokkaasti syöpää vastaan, usein tarkemmin ja vähemmillä haittavaikutuksilla kuin toksiset hoidot. Hoidot voivat tuottaa pitkäkestoisia vasteita niin vaikeasti hoidettavissa tilanteissa kuin myös varhaisemmissa taudin vaiheissa, ja ne voivat parantaa elämänlaatua usein vähemmillä haittavaikutuksilla kuin perinteiset toksiset hoidot.Valitettavasti nykyiset hyväksytyt immunoterapiat toimivat vain neljäsosalla syöpäpotilaista.

Makrofagien uudelleenohjemointi – uusi toimintamalli immunoterapiassa

Faronin lähestymistapa eroaa nykyisistä immunoterapioista, jotka kohdistuvat suoraan T-soluihin. Bexmarilimab vaikuttaa sen sijaan makrofageihin – soluihin, jotka sekä verisyövissä että kiinteiden kasvainten ympärillä voivat vaimentaa elimistön immuunivastetta ja siten edistää taudin etenemistä. Estämällä Clever-1-reseptoria bexmarilimab “uudelleenohjelmoi” nämä solut tukemaan immuunipuolustusta sen sijaan, että ne suojelisivat syöpäsoluja. Tämä parantaa T-solujen pääsyä kasvaimeen ja tehostaa koko immuunijärjestelmän kykyä tuhota syöpäsoluja.

Bexmarilimab osoittaa tehoa tappavassa verisyövässä

Faronin kliinisissä tutkimuksissa bexmarilimabia on tutkittu mm. korkeariskisen myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) hoidossa. Kyseessä on pahanlaatuinen verisairaus, jossa luuydin ei enää tuota riittävästi toimivia verisoluja. Tämä johtaa anemiaan, infektioherkkyyteen ja verenvuotoalttiuteen. Korkean riskin MDS voi edetä akuutiksi leukemiaksi ja on lähes aina kuolemaan johtava. Kun ensilinjan hoito, kuten atsasitidiini, ei enää tehoa, potilailla ei ole juurikaan muita hoitovaihtoehtoja.

Bexmarilimabia on tutkittu myelodysplastisen oireyhtymän (MDS) lisäksi myös akuutissa myelooisessa leukemiassa (AML) sekä varhaisvaiheen tutkimuksissa kiinteissä kasvaimissa, kuten mahasyövässä, hormonipositiivisessa rintasyövässä ja melanoomassa. Tulevissa tutkimuksissa bexmarilimabin käyttöä aiotaan laajentaa erityisesti kiinteää syöpää sairastaville potilaille, jotka eivät vastaa nykyisiin immunoterapioihin (kuten esim. sarkooma, rintasyöpä ja immunoterapialle resistentti ei-pienisoluinen keuhkosyöpä ja melanooma.

Vahvat faasi II -tulokset avaavat tien faasi III:een

Vuoden 2025 ASCO-kokouksessa Faron esitteli faasi II -tutkimuksen tulokset, joissa bexmarilimab yhdistettiin atsasitidiiniin 53 korkean riskin MDS-potilaalla. Tulokset olivat erittäin lupaavia:

●      Mediaani elinajan arvio relapsoituneilla potilailla oli 13,4 kuukautta – yli kaksinkertainen verrattuna nykyhoidon odotusarvoon (5–6 kk).

●      Hoitovasteet olivat korkeat: 63 % relapsoituneista ja 72 % ensilinjan potilaista sai kliinisen hoitovasteen.

●      Täydellinen hoitovaste (cCR) saavutettiin 56 %:lla ensilinjan potilaista.

●      Hoito oli hyvin siedetty: vain kolmasosalla potilaista havaittiin bexmarilimabiin liittyviä haittavaikutuksia, eikä tutkimuksessa raportoitu bexmarilimabiin liittyviä kuolemia.

Mahdollisuus parantumiseen – silta kantasolusiirtoon

Tutkimuksen edetessä havaittiin, että bexmarilimab ei ainoastaan parantanut hoitovasteita ja pidentänyt elinaikaa, vaan myös mahdollisti joidenkin potilaiden siirtymisen kantasolusiirtoon – ainoaan tunnettuun parantavaan hoitoon MDS:ssä. Näin bexmarilimab voi toimia tehokkaana "siltahoitona" kohti pysyvää paranemista.

Petri Bono

"Pitkät vasteet – jopa yli kolmen vuoden hoitojakso – osoittavat lääkkeen potentiaalin pitkän aikavälin hyödyn kannalta," sanoo Faronin lääketieteellinen johtaja Petri Bono.

Harvinaisen suurta kansainvälistä kiinnostusta

Faronin bexmarilimab on herättänyt poikkeuksellisen laajaa huomiota – useat maailman johtavat syöpäkeskukset ovat itse ottaneet yhteyttä osallistuakseen tulevaan faasi III -tutkimukseen. Yleensä uusia tutkimuslääkkeille haetaan aktiivisesti yhteistyökumppaneita, mutta tässä tapauksessa kiinnostus on tullut suoraan sairaaloilta. Tämä vahvistaa bexmarilimabin tieteellistä uskottavuutta ja odotuksia kliinisessä kentässä.'

Suomesta maailmalle

Faron valmistelee nyt faasi III tutkimusta yhdessä Yhdysvaltain lääkeviranomaisen (FDA) kanssa. Tavoitteena on saada bexmarilimab markkinoille nopeutetulla hyväksymismenettelyllä ja tarjota uusi tehokas hoito niille potilaille, joille nykyiset lääkkeet eivät enää riitä.

Yrityksen pääkonttori sijaitsee yhä Turussa, ja sen keskeiset toiminnot perustuvat suomalaiseen huippututkimukseen. Samalla sen yhteistyöverkosto kattaa maailman eturivin syöpätutkimuskeskukset – esimerkki suomalaisesta tieteestä, jolla on globaalia vaikuttavuutta.