Tamperelainen StemSight kehittää uraauurtavaa hoitoa harvinaiseen sokeuden muotoon; sarveiskalvon sokeuteen, joka johtuu silmän pintaa uudistavien limbaalisten kantasolujen puutteesta. Tavoitteena on palauttaa näkökyky potilaille, jotka kärsivät limbaalisesta kantasolupuutoksesta silmän vaurioiduttua esimerkiksi tapaturman seurauksena.
Limbaaliseen kantasolupuutokseen ei ole tarjolla hoitoa tällä hetkellä. Hoidon kehitystyö saikin alkunsa, kun suomalaiset sarveiskalvokirurgit lähestyivät tamperelaistutkijoita toiveenaan löytää hoitomuoto potilaille, jotka kärsivät tästä harvinaisesta silmävammasta.
Kantasolujen uusiutumiskyky hoidon ytimessä
Yrityksen kehittämä hoito perustuu indusoituihin monikykyisiin kantasoluihin (iPSC), jotka ovat samankaltaisia kuin alkion kantasolut. Näitä soluja voidaan eristää esimerkiksi ihosta tai verestä ja uudelleenohjelmoida siten, että ne voivat erilaistua eri kudostyypeiksi. Stemsight erilaistaa iPS kantasolut limbaalisiksi kantasoluiksi, jotka voivat korvata potilaan puuttuvat solut. Tämä mahdollistaa hoidon, joka palauttaa silmän sarveiskalvon uusiutumiskyvyn.
Limbaalinen kantasolupuutos voi syntyä monista eri syistä, mutta yleisimpiä ovat kemikaali- ja palovammat, jotka vahingoittavat sarveiskalvon reuna-alueiden limbaalisia kantasoluja. Normaalisti nämä kantasolut uusiutuvat jatkuvasti ja ylläpitävät sarveiskalvon pintasolukkoa, mutta niiden tuhoutuessa, silmän pinta menettää kykynsä uusiutua.
Ilman limbaalisia kantasoluja silmä pyrkii korjaamaan vauriota väärin. Sidekalvo alkaa kasvaa sarveiskalvon päälle muodostaen peittävän ja läpinäkymättömän kudoskerroksen, joka sumentaa näkökyvyn. Tila voi myös aiheuttaa jatkuvaa silmäkipua, roskantunnetta sekä lisääntynyttä valoherkkyyttä.
StemSightin kehittämässä hoidossa poistetaan ensin kirurgisesti vaurioitunut epiteeli ja kuoritaan sidekalvosta kasvanut ylimääräinen kudoskerros pois. Tämän jälkeen silmän pinnalle siirretään StemSightin siirre, jossa iPS kantasoluista tuotetut limbaaliset kantasolut on kasvatettu biomateriaalikalvon päälle. Kalvo muistuttaa pehmeää piilolinssiä, ja se hajoaa siirron jälkeen kehossa jättäen solut silmän pinnalle. Biomateriaalikalvon hajottua kehossa, siirretyt solut jäävät sarveiskalvon pinnalle, ja alkavat korvata puuttuvaa solukkoa, näin palauttaen sarveiskalvon uusiutumiskyvyn. Tavoitteena on, että nämä solut jäävät pysyvästi silmään ja ylläpitävät sarveiskalvon terveyttä pitkällä aikavälillä, palauttaen potilaan näkökyvyn mahdollisimman tehokkaasti.
Lupaavia tuloksia eläinkokeista
Eläinkokeissa hoito on jo osoittautunut lupaavaksi. Ensimmäiset kokeet hiirillä ja rotilla ovat tuottaneet positiivisia tuloksia, ja seuraavaksi testejä laajennetaan isompisilmäisiin eläimiin, kuten sikoihin, joiden sarveiskalvon rakenne muistuttaa eniten ihmisen silmää. Ensimmäiset pilotit sioilla aloitetaan huhtikuussa, ja niiden tuloksia odotetaan vuoden loppuun mennessä.
Jotta hoito pääsee kliinisiin kokeisiin, täytyy sen turvallisuus varmistaa. Siinä halutaan muun muassa todentaa, että iPS-kantasoluperäiset solut eivät lähde leviämään elimistössä tai muodosta kasvaimia. Tavoitteena on aloittaa ensimmäiset kliiniset kokeet vuonna 2027, mikäli rahoitus mahdollistaa tutkimuksen etenemisen suunnitellusti.
Kustannustehokkuus
Yrityksen kehitystyö on kansainvälisesti ainutlaatuista. Ainoa toinen tunnettu taho, joka kehittää vastaavaa hoitoa, on japanilainen akateeminen tutkimusryhmä. StemSightin etulyöntiaseman mahdollistaa hoidon skaalautuvuus, toistettavuus ja kustannustehokkuus.
Harvinaissairauksissa potilasmäärät ovat usein hyvin pieniä ja hallittavissa. Siksi solut voidaankin kasvattaa perinteisin soluviljelymenetelmin. Hoidon toteutukseen tarvitaan vain noin miljoona solua per potilas, mikä tekee tuotannosta kustannustehokasta verrattuna esimerkiksi CAR-T-hoitoihin, joissa soluja tarvitaan miljardeittain.
Rahoituksen saaminen ei ole ollut helppoa, mutta yritys on onnistunut varmistamaan riittävästi varoja tutkimuksen edistämiseen. StemSight julkisti juuri 2.3 miljoonan euron rahoituskierroksen, ja seuraava Series A -rahoituskierros on suunnitteilla vuodelle 2026, jotta kliiniset kokeet voidaan käynnistää.
Tutkijasta yrittäjäksi
Laura Koivusalo, yrityksen toimitusjohtaja, ei koskaan tuntenut itseään perinteiseksi akateemiseksi tutkijaksi. Häntä houkutteli tutkimusryhmässä työskentely, koska projekti oli äärimmäisen mielenkiintoinen ja sille oli selkeä käytännön sovellus. Hän vakuutti jo varhain professorinsa siitä, että hänen tavoitteensa eivät olleet perinteisellä akateemisella uralla, vaan jossain muualla.
Kun tutkimus alkoi kehittyä kohti kaupallistamista, Koivusalo sai mahdollisuuden liittyä tiimiin ja osallistua yrityksen rakentamiseen. Lopulta tilanne kääntyi niin, että hänestä tuli yrityksen toimitusjohtaja ja omista ohjaajistaan hänen alaisiaan.
"Junnusta tulikin pomo," Koivusalo nauraa ja kertoo, että yrittäjyys on ollut paras päätös, jonka hän on tehnyt.
Hänen mukaansa yrityksen johdossa oppii jatkuvasti uutta ja saa työskennellä tieteen terävimmässä kärjessä. Bioteknologia-alalla on Suomessa paljon huippuosaajia, mutta kaupallistamisen ja liiketoimintaosaamisen kehittämisessä on vielä työtä tehtävänä. Kansainvälisellä tasolla verkostoituminen ja yhteistyö ovat ihan avainasemassa, jos halutaan, että suomalaiset bioteknologiayritykset menestyvät myös kansainvälisesti.
Tulevaisuuden suunnitelmat
Yhtiö on mukana EU-rahoitteisessa KeratOPrinter -hankkeessa, jossa tutkitaan koko sarveiskalvorakenteen 3D-bioprinttausta kantasoluista. Tulevaisuudensuunnitelmissa on myös kehittää toinen tuote, joka keskittyisi sarveiskalvon endoteelisolujen korvaamiseen, joka olisi laajemmalle potilasryhmälle suunnattu hoito. Maailmanlaajuisesti lähes 13 miljoonaa ihmistä odottaa sarveiskalvosiirrettä, joista noin puolet voitaisiin hoitaa pelkkien endoteelisolujen avulla.