Jäsenesittely: Herantis Pharma – tavoitteena Parkinsonin taudin etenemisen pysäyttäminen

Herantis Pharma on ottanut merkittävän askeleen kehittäessään uutta hoitoa HER-096, joka pyrkii hidastamaan ja lopulta pysäyttämään Parkinsonin taudin etenemisen. Yhtiön toimitusjohtaja Antti Vuolanto kertoo, miten Helsingin yliopiston spin-offista kasvanut yritys on edennyt CDNF-proteiinin varhaisista tutkimuksista pieneen, veriaivoesteen ylittävään peptidiin – ja mitä seuraavaksi on luvassa HER-096:n kehityksessä.

Mistä kaikki alkoi: CDNF:stä kliiniseen näyttöön

Herantis syntyi vuonna 2008 Helsingin yliopistosta lähteneenä spin-offina. Varhaisvaiheen tutkimuksen keskiössä oli CDNF (cerebral dopamine neurotrophic factor) – hermokasvutekijä, joka osoitti prekliinisesti ja varhaisessa kliinisessä tutkimuksessa lupaavia signaaleja. Vuosina 2017–2020 tehdyssä vaiheen I kliinisessä tutkimuksessa 17 pitkälle edennyttä Parkinson-potilasta sai CDNF:ää kallonsisäisen annostelulaitteen kautta.

”Yksittäisillä potilailla nähtiin kliinisiä ja biologisia vasteita, mutta ryhmätasolla tilastollista merkitsevyyttä ei voitu näin pienellä aineistolla osoittaa,” Vuolanto tiivistää.

Kokemus oli ratkaiseva: kallonsisäinen annostelu on 10 miljoonan potilaan taudissa liian invasiivinen tie laajamittaiseen käyttöön. Tavoitteeksi tuli löytää molekyyli, joka ylittää veriaivoesteen ja säilyttää CDNF:n hermosoluja suojaavan vaikutuksen ilman neurokirurgiaa.

HER-096: pieni peptidi, suuri potentiaali

Vuoden 2019 lopussa Herantis patentoi uusia peptidejä, ja vuonna 2021 yhtiö valitsi kandidaatikseen HER-096:n – yhdeksän aminohapon D-peptidin, joka on rakenteeltaan peilikuva luonnollisista peptideistä eikä se hajoa elimistössä. Prekliinisissä malleissa HER-096 toisti CDNF:n hermosoluja suojaavat vaikutukset ja läpäisi veriaivoesteen.

”Tavoitteemme on pysäyttää hermosolujen rappeutuminen diagnoosin hetkellä – silloin kun elämänlaatu on vielä hyvä – ja pitää se hyvänä”, Vuolanto sanoo.

Nykyhoidot tuovat dopamiinia “keinotekoisesti” ja ovat oireenmukaisia. HER-096 pyrkii palauttamaan dopamiinia tuottavien hermosolujen oman toiminnan, jolloin taudin pysäyttäminen olisi mahdollista jo taudin alkuvaiheessa.

Vaihe 1b: turvallisuus ja veriaivoesteen läpäisy varmistettu

Vuonna 2025 toteutetussa vaiheen 1b tutkimuksessa hoidettiin ensimmäistä kertaa Parkinson-potilaita HER-096:lla. Tutkimukseen osallistui 24 alku- ja keskivaiheen potilasta, jotka saivat 200 tai 300 milligramman annoksia kaksi kertaa viikossa neljän viikon ajan. Tutkimus osoitti, että HER-096:n annostelu oli potilaille turvallista, mikä on tärkeä edellytys kliinisen kehityksen jatkolle. Aivoselkäydinnesteestä mitatut pitoisuudet vastasivat ennusteita, mikä vahvisti veriaivoesteen läpäisyn myös potilailla. Tulosten perusteella kahden viikoittaisen annoksen 300 milligramman taso valittiin seuraavan vaiheen suunnittelun perustaksi.

”Tämä oli lyhyt jakso krooniseen sairauteen, joten tehosta ei vielä voi tehdä johtopäätöksiä. Tavoitteena on kuitenkin näyttää biomarkkereiden avulla, että hoito vaikuttaa odotetulla tavalla kohteena oleviin hermosolujen aineenvaihduntareitteihin eli voisimme osoittaa, että haluttu biologinen prosessi käynnistyy – se olisi ensimmäinen askel kohti kliinistä tehoa,” Vuolanto kertoo.

Laaja biomarkkerianalyysi täydentää 1b-aineistoa loppuvuoden aikana.

Vaihe 2 vuonna 2026 – rahoitus on seuraava kynnys

Herantiksen tavoitteena on käynnistää vaiheen 2 tehotutkimus vuoden 2026 aikana. Tutkimuksen kustannusarvio on noin 15–20 miljoonaa euroa, minkä lisäksi yhtiö tarvitsee käyttöpääomaa kahden vuoden projektijaksolle. Herantis arvioi tällä hetkellä eri vaihtoehtoja vaiheen 2 rahoittamiseksi: partneroituminen suuren lääkeyhtiön kanssa, oman pääoman ehtoinen rahoitus sekä tutkimusrahoitus kuten EU-rahoitus. Myös potilasjärjestöt Michael J. Fox Foundation ja Parkinson’s UK, jotka ovat jo tukeneet Herantista, saattaisivat myös olla mukana jatkossakin.

”Uskon vahvasti, että rahoitus löytyy. Parkinsonin taudin etenemiseen vaikuttavien lääkeaihioiden tehotutkimuksia on globaalisti käynnissä yllättävän vähän – vaikka lääketieteellinen tarve ja markkinat ovat valtavat.”

Vaiheen 3 mahdollinen toteutus tapahtuisi todennäköisimmin globaalin kumppanin kanssa.

Ekosysteemi: Suomi tieteessä kärkeä – haasteena pääoman koko

Vuolannon mukaan suomalainen akateeminen neurotiede ja kliininen tutkimus ovat maailman kärkeä. Suurin haaste on silti tuttu: pääoman niukkuus ja lyhytjänteisyys verrattuna kansainvälisiin kymmenien tai satojen miljoonien rahoituskierroksiin. Yhteistyö Michael J. Fox Foundationin ja Parkinson’s UK:n kanssa on ollut ratkaisevaa sekä rahoituksessa että uskottavuudessa: perusteellinen due diligence ja jatkuva tieteellinen vuoropuhelu toimivat ”kansainvälisenä käyntikorttina”.

Näkymä eteenpäin: Parkinsonista laajemmalle

HER-096:n vaikutus perustuu siihen, että se voi palauttaa hermosolujen luonnollista tasapainoa monella eri tasolla – se vähentää solujen stressiä, hillitsee tulehdusta ja tukee hermosolujen elinvoimaisuutta. Samat biologiset mekanismit ovat keskeisiä myös muissa hermorappeumasairauksissa, kuten Alzheimerin taudissa, ALS:ssa ja Huntingtonin taudissa.

”Biologia, johon HER-096 vaikuttaa, on yhteinen monille hermorappeumasairauksille. On täysin mahdollista, että tulevaisuudessa sama lääkealusta toimii myös muissa indikaatioissa,” Vuolanto sanoo.

HER-096 voi tulevaisuudessa muuttaa tapaa, jolla hermorappeumasairauksia hoidetaan – siirtäen painopisteen oireiden lievittämisestä niiden etenemisen pysäyttämiseen ja hermosolujen toimintakyvyn palauttamiseen.